De prijs is vaak baanbrekender dan de pil

Slechts 20% van innovatieve kankergeneesmiddelen heeft écht impact op overlevingskansen

Veel kankergeneesmiddelen die farmabedrijven aankondigen als baanbrekend blijken dat achteraf nauwelijks te zijn. Dat stellen wetenschappers in een nieuwe studie. Slechts één op de vijf onderzochte kankerbehandelingen heeft echt impact op de overlevingskansen van patiënten. Nochtans vragen farmabedrijven voor al hun 'revolutionaire' therapieën wel een steeds hogere prijs. Betalen we ons vaak blauw voor niks?
Tussen 2017 en 2019 is in de VS en Europa zo'n 400 miljoen euro uitgegeven aan Lartruvo, een middel tegen sarcoom - kanker in de weke delen van het lichaam - dat uiteindelijk niet bleek te werken ©RV

Geen ziekte waar de farmaceutische industrie en de wetenschap zo hevig tegen strijden als kanker. Universiteiten en farmabedrijven pompen miljarden in onderzoek en rekenen erop dat die investeringen therapieën opleveren die kankerpatiënten helpen om hun ziekte te overleven. Alleen is de praktijk minder evident dan de theorie. Heel wat onderzoek leidt tot niks of tot geneesmiddelen die op papier hoopvol lijken, maar in realiteit niet of nauwelijks werken. Medicijnen van die laatste categorie belanden in sommige gevallen echter wel in het ziekenhuis. Als een farmabedrijf vindt dat het een baanbrekende kankerbehandeling ontdekt heeft, dan kan het in de Verenigde Staten een versnelde toegang vragen aan de overheid. Er is op dat moment nog niet voldoende wetenschappelijk bewijs dat de therapie echt werkt, maar toch kan de Amerikaanse overheid groen licht geven. Nadien kan het farmabedrijf die toelating ook als breekijzer in Europa gebruiken.

Dat systeem zorgt er echter voor dat patiënten en overheden jarenlang geld op tafel moeten leggen voor geneesmiddelen waarvan het effect onzeker is. Vaak zijn die innovatieve kankertherapieën bovendien peperduur. Sinds de jaren 90 zijn nieuwe kankerbehandelingen gemiddeld liefst tien keer duurder geworden. Elke nieuwe therapie kan een prijsrecord doen sneuvelen. Nieuw onderzoek toont nu echter aan dat er de voorbije 25 jaar in de VS en Europa honderden miljoenen euro's uitgegeven zijn aan geneesmiddelen die weinig of geen effect hebben gehad.

In remissie

Voor hun studie, die gepubliceerd werd in Journal of the American Medical Association, namen onderzoekers van de Queens University in Canada en de Harvard University in de Verenigde Staten 93 kankerbehandelingen onder de loep die tussen 1992 en 2017 via een versnelde procedure op de markt zijn gekomen. Het ging telkens om therapieën die door farmabedrijven als baanbrekend voorgesteld werden. De onderzoekers stelden vast die omschrijving zelden aan de verwachtingen voldeed. Zo bleek in slechts 19 van de 93 gevallen het geneesmiddel effectief een positieve impact te hebben op de overleving van patiënten. Dat is 20% van alle onderzochte kankertherapieën. Een erg lage score. Dat geeft ook oncoloog Jacques De Grève van het UZ Brussel toe. "Al moet je dat resultaat nuanceren, omdat de auteurs 'doeltreffendheid' in deze studie erg strikt gedefinieerd hebben. Ze beschouwen enkel 'globale overleving' van patiënten als een zinvolle impact, terwijl er ook andere effecten zijn die maken dat je een kankerbehandeling doeltreffend kan noemen. Zo kan een therapie bijvoorbeeld de progressie van kanker vertragen of een remissie veroorzaken, wat een positieve invloed heeft op de levenskwaliteit van de patiënt. Als je de definitie van een doeltreffende therapie iets breder maakt, dan krijg je een ander beeld. In dat geval zou geen 20%, maar 60% van de kankertherapieën in deze studie een gunstig effect gehad blijken te hebben."

Psst, vind je dit interessant?

Ontdek Topics nu 1 maand gratis en stel je eigen nieuwsoverzicht samen.

Lees 1 maand gratis

Al abonnee?

Log in en lees altijd gratis Topics.

Toch is De Grève het niet helemaal oneens met de Amerikaanse en Canadese onderzoekers. "Er zijn voorbeelden van behandelingen waar we honderden miljoenen voor betaald hebben terwijl ze geen effect hadden. In januari nog bleek dat het geneesmiddel Lartruvo voor de behandeling van sarcoom (kanker in de weke delen van het lichaam, red.) uiteindelijk toch niet doeltreffend was. Lartruvo werd toegevoegd aan de chemotherapie en gaf in de eerste studies een duidelijk voordeel aan, maar in latere en meer omvangrijke studies bleken de resultaten over de hele lijn negatief." Tussen 2017 en 2019 is er in de VS en de EU naar schatting zo'n 400 miljoen euro uitgegeven aan Lartruvo. "Veel geld voor iets dat uiteindelijk niet blijkt te werken."

Verkoop keldert

Voor de auteurs van de nieuwe studie zijn dure mislukkingen als Lartruvo een bewijs dat er wat schort aan het systeem van de versnelde toelating. Het zou farmabedrijven te weinig aanzetten om onderzoek te doen naar het échte effect van hun ontdekkingen. Eenmaal ze de toelating op zak hebben, kunnen ze beginnen te verkopen. Vanaf dat moment hebben ze er in principe zelfs baat bij dat er zo lang mogelijk onduidelijkheid is over de werkzaamheid. Zodra blijkt dat de doeltreffendheid te wensen overlaat, keldert de verkoop of riskeert het geneesmiddel z'n toelating te verliezen.

Om te vermijden dat farmabedrijven onderzoek naar de doeltreffendheid van hun geneesmiddelen bewust zouden laten aanslepen, pleiten verscheidene wetenschappers voor striktere controle door de overheid. Jan Rosier, professor Geneesmiddelenontwikkeling aan de KU Leuven, sluit zich daarbij aan. "Ik ben een voorstander van de farmaceutische industrie, maar ik vind niet dat je de sector vrij spel mag geven in het onderzoek naar de doeltreffendheid van hun eigen geneesmiddelen. De rol van de overheid bij het bestuderen van de klinische doeltreffendheid moet worden opgedreven, zeker wanneer baanbrekende geneesmiddelen vroeger op de markt kunnen worden gebracht. Al vrees ik dat de overheid momenteel geen middelen genoeg heeft om dat uit te voeren. Daarvoor is samenwerking op internationaal niveau nodig."

Oncoloog Jacques De Grève.

Kwaliteit boven kwantiteit

Oncoloog De Grève denkt dat een deel van de oplossing te vinden is in een meer wetenschappelijke aanpak van de versnelde procedure. "Die procedure is nuttig en zou ik zeker behouden, want ze geeft ons de kans om patiënten snel te behandelen met nieuwe therapieën, maar men zou kritischer mogen zijn voor de resultaten van de eerste onderzoeken. Als in een zogenaamde 'fase 2-studie' bij een beperkt aantal proefpersonen een positief resultaat naar voren komt dat wetenschappelijk minder duidelijk te verklaren is, dan zou men niet mogen overgaan tot een versnelde toelating. Want dan is de kans te groot dat de resultaten niet kloppen. Bij Lartruvo was dat bijvoorbeeld het geval. Men had positieve resultaten in fase 2 en die waren eigenlijk vrij onverwacht. Op dat moment zou je nog moeten wachten met de toelating, vind ik. Want nu bleek in fase 3 dat het resultaat van die kleine testgroep niet klopte."

Professor Rosier pleit op lange termijn voor een volledige ommezwaai in het zakelijke model van de farma-industrie. "We zouden naar een systeem moeten waar kwaliteit belangrijker is dan kwantiteit. Nu verdient een farmaceutische onderneming geld door zoveel mogelijk pillen te verkopen. Dat moeten we omdraaien. We moeten een systeem vinden waarbij we firma's belonen op basis van de impact die hun geneesmiddel heeft gehad op de volksgezondheid. Of er van dat geneesmiddel duizend of een miljoen stuks verkocht worden, is dan niet langer belangrijk. En zo hebben firma's er alle baat bij om wetenschappelijk te bewijzen dat hun nieuwe producten op de markt ook écht baanbrekend zijn."